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私は、1月末のサンバイオ大幅下落により完全にノンホル(と言うか追証による強制決済&借金)となりましたが一つ注目している点があります。

それは、既にP2で成功したTBIが条件付き承認を得られる可能性は高いわけですが、承認を得た場合、どのくらいの期間何名に投与して有効性を見るのかということです。

 

そもそもSB623はTBI用途で承認されるのか

これは、ほぼほぼ問題なく承認されると思っています。

過去にはテムセルがP1/2で14例、P2/3で25例で対照群を設けずに治験を行い、承認されています。

ハートシートの治験もP2で7例のみです。

このことからも、組入れ61人で二重盲検法により安全性と有効性が確認されたTBIでの治験結果から、条件付き承認に至る可能性は非常に高いはずです。

脳梗塞P1/2aとP2bでも安全性には問題がなかった部分も評価されるのではないでしょうか。

最近、サンバイオの情報は全く追ってないのですが、今まで通り、2020年1月期中に承認を目指すのならそろそろ申請しないと間に合いませんよね。

 

アンジェスのコラテジェンが条件付き承認を取得したが…

本年2月20日、重症虚血肢の治療薬として開発されていたアンジェスのコラテジェンがPMDAから条件・期限付きでの製造販売承認を取得しました。

これにより、年初からじりじりと上がっていた株価は635円から1,320円まで一気に駆け上がりました。

 

このコラテジェンは条件付き承認であるため、今後5年間で投与した120人と投与しなかった80人を比較して有効性を評価したのち、正式承認に至ります。

5年間120人にしか投与されない可能性があるので、現段階ではアンジェスの業績にはかなり限定的な作用しかありません。

(もちろん、本承認への道が開けたということで株価が上がるのもなんとなくわからないでもないですが、短期で倍以上になるほどの材料なのかは微妙ですね)

 

一応、投与120人と非投与80人の比較が早めに終われば時期を繰り上げて申請できるみたいですが…(詳しくはわかりません)

コラテジェン先進医療B制度を活用して治験を行うことを了承されたのが2014年8月8日6例目の経過観察終了が2017年8月1日なので前倒しで終わるってことはなさそうです。

 

コラテジェンの薬価は200万円~300万円になると予想されています。

先進医療B制度では、先進医療に関わる部分が全額自己負担ですが、自己負担分は予想されている薬価よりも高かったのでしょうか。

それにしても、もっと治療を希望する患者さんはいても良さそうな気もしますが。

 

ニプロのステミラックも条件付き承認を取得

2018年12月28日にニプロのステミラックが条件付き承認を取得しました。

脊髄損傷の患者数は多い(年間5,000人が発症、国内患者数は10万人以上)のですが、生産能力は年間100名程度と言うことで大規模に浸透させるのは難しそうです。

 

ステミラックの場合は尺度A~Cで90例、対照群で179例で有効性の評価を行います。

"条件"とされた医療機関は、全身管理可能なICUなどを有することやリハビリ実施可能な体制、脊髄損傷に関する十分な臨床経験を有し、AIS評価が適切に行える医師がいることなど、限られてきそうな感じです。

4月以降に提供が開始される予定ですが、現状では治験を行った札幌医科大学1施設のみが対象となっています。

 

条件付き早期承認制度で投与数の上限はあるのか

SB623は色々なメディアで紹介され、患者さんの期待も高いと思うので、治療を受けてみたいっていう方はかなりの人数になるのではと思います。

うろ覚えなんですけど、条件付き早期承認で投与する患者数の上限はないみたいな話もあったと思います。

承認後にすぐに患者さんに届けられるようにということでバイタルKSKやアステムと提携したという話でしたよね。

 

少し調べましたが、条件付き承認の"条件"として挙げられているのは

  • 販売先を専門的な医師や設備を有する医療機関等
    に限定する条件
  • 原則として7年を超えない範囲内の期限

で、投与できる患者数については特に記載がありませんでした。

元々、患者数の少ないアンメットメディカルニーズに対応した制度なので多くの患者が治療を受けるということを想定していないのかもしれません。

 

投与される患者数に制限がないのであれば、早々に設定された症例数に達した場合、前倒しで本承認を得られそうです。

どの程度のスピードで達成するのかで本承認の時期も決まってくる感じでしょうか。

 

TBIで条件付き承認取得後にどうなっていくのかが気になってしょうがない

いま、一番気になっているのがこの何人くらいの患者さんに投与されるかなんですよね。

 

「ノンホルのお前が気にしてもしょうがないだろ」

みたいな声が聞こえそうですが、なんか気になっちゃいまして…

 

〇年間で100人とか200人に投与してから有効性を確認してとなると本承認されて普及するまではかなりの時間がかかりますよね。

となると今まで出ていたアナリストレポートの数字は難しいことになります。

(MUMSSは2021年1月期でTBIの日本のみで10億円の売上予想を出していました)

P3をやりながら利益を得られると思えばサンバイオ側からしたら悪い話ではないのは確かですが…

 

条件付き承認で、何人の患者さんに投与されるのかは全然わからないですし、仮に早期に目標とされた症例数に達したあともどうなるのか(一旦治療を打ち切って評価し本承認後に再開?)など色々と興味本位で見ていきたいと思います。

ステミラックの例にならって日本でTBIの治験に参加した5つの病院での投与が可能なら、早々に目標とされる症例数を達成する可能性は高いと思いますし、そうなれば希望する患者さんは治療を受けられる時期が早まるかもしれませんね。

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